霸屏的国产阿尔茨海默病新药却广受质疑 要不要吃？
发布时间:2019-11-05 | 发布者： 东东工作室 | 浏览次数： 次
原标题：霸屏的国产阿尔茨海默病新药却广受质疑，要不要吃？
“老年痴呆症”又刷屏了。
不过这次似乎是个好消息，刚刚过去的周末，因为国家药监局“有条件批准轻度至中度阿尔茨海默病药物甘露特钠胶囊上市”，满屏的“苏大强有救了”、“记忆的橡皮擦不再擦了”标题充斥在各类报道中。
对此，老百姓关心的问题大多是“什么时候能上市？”“哪里能买到？”“价格怎么定？”“能不能进医保？”
一片锣鼓喧天的隔壁是医药界的“冷静”。
业内对于这个号称“填补了这一领域17年无新药上市的空白”的国产新药甘露特钠胶囊(GV-971，商品名“九期一”)质疑重重，包括对其临床试验设计、原理和机制、试验数据、绿谷历史产品等问题。
药毕竟不是保健品，看看这些问题是什么、能不能解决，再来决定要不要吃也不晚。
01 这个药到底是什么？
根据国家药监局公告：这个药“用于轻度至中度阿尔茨海默病，改善患者认知功能。该药是以海洋褐藻提取物为原料，制备获得的低分子酸性寡糖化合物，是我国自主研发并拥有自主知识产权的创新药，获得国家重大新药创制科技重大专项支持。”
同时，“国家药监局要求申请人上市后继续进行药理机制方面的研究和长期安全性有效性研究，完善寡糖的分析方法，按时提交有关试验数据。”
“海藻提取物”和“低分子酸性寡糖化合物”是什么？
“也就是说这个药的核心成分是从海藻中提取出来的，不是单一组分，是一个天然提取物。一般化学药物主要起作用的活性成分是非常明确的。”一位业内研发此类药物的科学家在接受21新健康采访时解释，“九期一是一个混合物，成分比较复杂。所以它在生产时可能会遇到质量控制方面的问题：如何保证每一批次的成分稳定？不同批次之间的一致性是有难度的。”
上述国家药监局的批件中也提到，要求申请人完善其分析方法，“也反映出这个药的分析技术可能还不够成熟，这可能给质量控制带来困难。”
图源：中国科学院上海药物研究所官网
这个药的研究者是谁？根据绿谷和中科院上海药物研究所公告，“九期一是由中国科学院上海药物研究所耿美玉研究员领导研究团队，坚持22年，在中国海洋大学、中国科学院上海药物研究所与上海绿谷制药有限公司接续努力研发成功的原创新药。”
对于老百姓们最关心的如何“吃药”问题，11月3日，上海市政府针对此药物获批举办了新闻发布会。上海绿谷制药有限公司董事长吕松涛表示，绿谷准备在11月7号投产第一批药，在12月25号左右，会把药物铺到全国，也就是在国内医院、药房等渠道中，能够让患者买到并用上这款新药。产能方面，绿谷第一条生产线的原料生产能力可以满足一年200万人的需求量，制剂目前可以满足一年50万人的用量。为了继续扩大产能，正在建设专门车间，以最大化满足患者需求。九期一在上市申请过程中，国家及上海市的社保部门都给予了很大关注，吕松涛相信该药进入国家医保目录应该说没有悬念，唯一的悬念就是时间问题。
02 质疑焦点：临床试验
业界对于九期一的质疑大多针对临床试验的设计、数据和疗效。“关键是九期一的临床数据不充分。”上述研发人员认为。
根据绿谷新闻通稿：共有1199例受试者参加了该药物的1、2、3期临床试验研究。其中3期临床试验由上海交通大学医学院附属精神卫生中心和北京协和医院牵头组织，在全国34家三级甲等医院开展，共完成了818例受试者的服药观察。整个临床试验由新药研发外包服务机构艾昆纬(原昆泰)负责管理。
为期36周的3期临床研究结果表明，九期一可明显改善轻、中度阿尔茨海默病患者认知功能障碍，与安慰剂组相比，主要疗效指标认知功能改善显著，认知功能量表(ADAS-Cog)评分改善2.54分(p<0.0001)。九期一对患者的认知功能具有起效快、呈持续稳健改善的特点，且安全性好，不良事件发生率与安慰剂组相当。
网上流传较广的是该药研发团队此前在一个会议上分享的成果PPT:
来看上述临床试验几个饱受争议的点：
一是临床试验设计。“九期一至少跟目前国际上公司做的设计是完全不一样的。它既是对症治疗也是对因治疗。所谓对因治疗，目的是真正改变疾病进程，比如延缓疾病发展或者阻止、逆转，但是目前在阿尔茨海默领域，一般没人敢提逆转。”
新闻通稿中，九期一3期临床主要牵头研究者、上海交通大学医学院附属精神卫生中心肖世富教授表示：“阿尔茨海默病目前的药物治疗还是对症治疗，且可供选用的药物不多，不能延缓或阻止病程进展。基于九期一？的新作用机制和独特的临床疗效特征，相信该药能够为阿尔茨海默病治疗提供新方案。”
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