"老年痴呆"新选择 治疗阿尔茨海默症国产创新药获批上市
发布时间:2019-11-06 | 发布者： 东东工作室 | 浏览次数： 次“最熟悉的陌生人”等来新选择
治疗阿尔茨海默症国产创新药获批上市，专家表示，对新药很期待，效果要看临床数据
11月3日，“九期一”(甘露特钠)的原创新药主要发明人、中科院上海药物所研究员耿美玉向记者展示新药样品模型。图/新华社
治疗阿尔茨海默症的新药产品“九期一”(甘露特钠)，据报道，该药是具有完全自主知识产权的国产创新药。
2014年至今，王娭毑(化名)的阿尔茨海默症(俗称老年痴呆)病情发展得很快，一开始是烧水忘关火、把不能受热的器皿放在燃气灶上，到现在，她完全不认识家人，生活不能自理，每天都必须有专人照顾。
“感觉最亲近的人变成了陌生人，很长一段时间家人都不能接受。”王娭毑女儿说，这种疾病带来的伤害是残酷的，情感上的伤害远远大于经济负担。
阿尔茨海默症国产创新药获批上市，给王娭毑一家带来了希望。中国工程院院士、中科院上海药物所原所长丁健认为，如果把治疗阿尔茨海默症比作灭蚊子，原先的思路是在屋里一只一只拍，最多进一步把窗户关上。新药则采用一个新思路，要全面清理屋里屋外的污染源，让蚊子无处生长。
“妈妈是我最亲近的人，可她现在都不认识我了。”11月4日，提到患有阿尔茨海默症的母亲，家住长沙开福区的赵女士显得很无奈，曾经最亲近的人成了“最熟悉的陌生人”。得知治疗阿尔茨海默症国产创新药上市，赵女士抑制不住激动的心情，赶紧找到医生咨询，希望这种药能缓解母亲的病情。
近日，国家药品监督管理局有条件批准了甘露特钠胶囊(商品名“九期一”)上市注册申请，用于轻度至中度阿尔茨海默症。
11月4日，湖南省脑科医院神经内科副主任医师周妮娜表示，阿尔茨海默症的病因、发病机制仍不明确，但“九期一”不同于传统靶向抗体药物，很期待它的效果。
故事
从记忆衰退到找不到家的母亲
77岁的王娭毑家住开福区，从2014年开始，家人发现她记性变差了，经常做一些违反常理的事。
“烧水忘记关火，把不能受热的器皿往燃气灶上放。”王娭毑的女儿赵女士回忆，发现异常后，她赶紧带妈妈到湖南省脑科医院检查，在该院神经内科，医生诊断为“小脑萎缩”，建议住院治疗。
赵女士回忆，之后的一段时间里，母亲的记性越来越差，有一次到楼下溜达，结果找不到回家的路，自己走到了星沙。幸运的是，那时母亲还记得自己的名字和电话，找路人打电话联系到了自己，这只是多次走失中的一次。
“现在完全不认识我们了。”赵女士说，五年来母亲病情发展得很快，现在已经处于阿尔茨海默症中晚期，不认识家人，生活不能自理，每天都必须有专人照顾。
赵女士表示，现在母亲每天需要服药，加上请专人照护，一个月下来费用大概五千元。她坦言，相对于经济上的压力，情感上更让他们无法接受。
“感觉最亲近的人变成了陌生人，很长一段时间家人都不能接受。”赵女士说，母亲得病后在认知上有偏差，感觉人变得没有了感情，不能正常沟通，连家人在她面前都不认识。这种病对于患者和家人来说，是非常残酷的。
得知有治疗老年痴呆的新药上市，赵女士特意找到医生咨询，“我们很期待新药，希望能够为母亲缓解病情”。
新药
有望下月29日前在药店买到
11月3日，上海市人民政府举行新闻发布会宣布，由我国科学家原创研制的阿尔茨海默症新药“九期一”有条件获批上市。此前一天，国家药品监督管理局有条件批准了该药的上市申请。
该药是由中国科学院上海药物研究所研究员耿美玉领导研究团队，历时22年，在中国海洋大学、中国科学院上海药物研究所与上海绿谷制药有限公司的接续努力下，研发成功的原创新药，有望为阿尔茨海默症患者提供新的治疗方案。上海绿谷制药有限公司董事长吕松涛表示，绿谷准备在11月7号投产第一批药，并于12月29日前把药物“铺”到全国，也就是让患者在国内医院、药房等渠道中买到并用上这款新药。浦东新区提供了40亩地用于产业化，今年内动工，如果三年能够完成建设，可以满足200万患者用药的销售。
中国科学院上海药物研究所发布的公告中指出，为期36周的3期临床研究结果表明，“九期一”用于轻度至中度阿尔茨海默症，对患者的认知功能具有起效快、呈持续稳健改善的特点，且安全性好，不良事件发生率与安慰剂组相当。
大多数相关理论认为，大脑中β-淀粉样蛋白沉积引发炎症，进而损伤神经元，导致阿尔茨海默症发病。湖南省脑科医院神经内科副主任医师周妮娜表示，九期一不同于传统靶向抗体药物，它能够多位点、多片段、多状态地捕获β淀粉样蛋白(简称Aβ)，抑制Aβ纤丝形成，使已形成的纤丝解聚为无毒单体。最新研究发现，GV-971还通过调节肠道菌群失衡、重塑机体免疫稳态，进而降低脑内神经炎症，阻止阿尔茨海默症病程进展，“九期一属于多靶点，很期待新药的效果。”
业内
期待新药能有更好的治疗效果
目前，全球至少有5000万名阿尔茨海默症患者，我国阿尔茨海默症患者约1000万人，是世界上患者人数最多的国家。自发现阿尔茨海默症100多年来，全球用于临床治疗的药物只有几款，临床获益不明显。
新药上市，网上也有不同的声音。周妮娜表示，阿尔茨海默症的病因、发病机制复杂，包括Aβ沉积、tau蛋白磷酸化、氧化应激反应及免疫炎性反应等。目前已有的治疗药物其机制都只能针对其中的一个或两个方面，不可能完全阻断或逆转病情，只能起到缓解的症状。新药上市，在没有看到临床效果前都可能有这种情况。
“具体新药效果怎么样，最终要看临床数据。”周妮娜表示，这种药能上市，经过了国家相关部门的审批，对于阿尔茨海默病来说，目前没有更好的治疗药物，期待它能有更好的治疗效果。
据悉，国家药品监督管理局有条件批准了“九期一”上市注册申请，耿美玉解释，按照常规，新药应在所有资料全部正式提交后，才能获得相关证书。而她所在的研究团队，在新药申报资料时，尚未提交长期致癌毒性试验的正式报告，药监部门考虑到阿尔茨海默症患者的需求非常大，并基于团队现有的实验结果——“九期一”与致癌毒性没有相关性，因此允许先上市。不过，研究团队被要求在未来3个月内补交资料。
耿美玉透露，接下来，研究团队将按照药监部门的要求，启动“上市后研究”和“真实世界研究”，并积极推进国际多中心临床研究项目，期望早日惠及全球患者。
潇湘晨报记者张树波通讯员刘莉长沙报道
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