阿尔茨海默症将有药可医 百健新药明年申请上市
发布时间:2019-11-07 | 发布者： 东东工作室 | 浏览次数： 次
原标题：阿尔茨海默症将有药可医？百健新药明年申请上市
阿尔茨海默症，俗称“老年痴呆症”，属不治之症。而如今，这一现状或将改变。
近日，美国生物技术公司百健公司(Biogen)宣布，将重新启动有关治疗阿兹海默症药物Aducanumab(以下简称“A药”)的审批上市申请工作。而就在7个月前，该公司宣布终止该药3期临床试验。
如果顺利上市，A药或许将成为市面上首个能改善阿尔茨海默症临床症状的药物。
上述重启消息宣布后，百健公司股价一度上涨超30%，几乎挽回了3月宣布终止研究后损失的180亿美元市值。截至当地时间10月23日收盘，百健公司收于278.82美元/股，跌幅1.08%，最新总市值约503亿美元。
制药巨头前仆后继
阿尔茨海默症，又称老年痴呆症，是一种进行性神经疾病，对患者影响较大，不仅影响思考能力，还会影响寿命。百健公司称，它是超过65岁人群的第三大死因，仅次于癌症和心脏病。
根据中国阿尔茨海默症协会网站数据，目前，全球阿尔茨海默症患者达5200万人，且呈爆发性增长，每3秒新增一个患者。据不完全统计，中国患者人数达1000多万，占世界总病例数的20%，每年给中国造成的社会经济负担高达1.2万亿元。
预计到2050年，全球阿尔茨海默症患者将达到1.5亿人。
放眼全球，在阿尔茨海默症药物研发的道路上，写满了制药巨头们惨败的故事。据不完全统计，1998年至2017年间，全球有146个阿尔茨海默症药物在临床研发时失败，40%夭折于早期临床阶段，39%在中期临床宣布失败，18%在后期临床失败。
强生与辉瑞联合研发的Bapineuzumab及罗氏Gantenerumab，分别于2012年和2014年止步于临床试验III期。
2016年，被称之为“阿茨海默症特效药”的LMTX同样在III期临床试验时以失败告终。最遗憾的是，在这之前，其临床试验II期已显示，轻度和中度阿尔兹海默症患者在服用该药后，发病速度可以下降87%。
同年，阿斯利康和礼来联合宣布其III期临床药物Solanezumab因没有达到主要临床终点而宣告失败。
2017年，默沙东宣布停止开发BACE抑制剂药物Verubecestat。
2018年，辉瑞宣布停止对阿尔茨海默氏症的药物研究，并解雇了300名相关研究人员。随后，强生也宣布终止BACE抑制剂Atabecestat的临床试验II/III期。紧接着，阿斯利康和礼来宣布停止BACE抑制剂Lanabecestat的全球III期临床试验。
显然，能够有效抑制阿尔茨海默症的药物，是摆在制药巨头们面前的难关。
首个有效药或将上市
早在2017年10月，百健公司和日本制药公司卫材(Eisai)就在全球范围内开展了A药的开发和商业化。曾有分析人士表示，A药的价值将达103亿美元，超过比其更有效且风险更低的化合物。
但今年3月，百健公司和卫材宣布，基于独立数据监测委员会进行的无效分析的结果，将停止A药的3期临床试验。停止临床试验当天，百健公司股价最大跌幅达29.94%，最终收跌29.23%，创2005年2月以来的14年最大单日跌幅，报收226.88美元，创2013年8月以来最低，市值抹去近180亿美元。
但是，在试验停止后，3285名患者中的2066名患者还有机会完成整个18个月的疗程，于是百健公司仍然得到了新的临床数据，并通过对新数据的分析，得到了与停止试验前完全不同的结果。
新的数据分析结果显示，3期EMERGE研究达到了它的主要终点，显示了临床衰退的显著减少。接受A药治疗的患者在认知和功能测试(如记忆、定向和语言)方面有显著的改善，在日常生活中能够更好地处理个人财务，做家务、购物、洗衣服及独自出门旅行。
因此，百健公司宣布将重启A药的临床研究，预计于2020年初提交该药的上市申请，并将继续与欧洲、日本等地区的监管机构进行协商。
百健公司该临床试验的主要研究者、罗切斯特大学阿尔茨海默病治疗教授Anton Porsteinsson表示，“临床3期试验中新的大数据集首次证明，清除聚集的淀粉样蛋白可以减少阿尔茨海默病的临床症状，为医学界、病人及其家属带来新的希望。”
百健公司首席执行官Michel Vounatsos也表示，“阿尔茨海默症使全球数以千万计的人受到影响，今天我们终于获得了突破性的研究结果，这是个令人振奋的消息……我们希望能为患者提供减缓阿尔茨海默症临床症状的疗法，或者获得其他针对减少脑内淀粉样蛋白的方法，来治疗阿尔茨海默症。”
若A药获得FDA批准上市，那么它将成为全球首个能改善阿尔茨海默症临床症状的药物。
国内研究取得突破
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