透视“世界首款”阿尔茨海默病对症药背后
发布时间:2019-11-08 | 发布者： 东东工作室 | 浏览次数： 次“我在等药救我的奶奶。”
10月23日，当世界首款阿尔茨海默病药物被证有效的消息传出后，30岁的四川人和风(化名)有了新的盼头。
每3秒，就有一位老年痴呆患者产生
阿尔茨海默症，俗称老年痴呆症。患病老人会慢慢忘记亲人的样貌、找不到回家的路、甚至记不起自己的姓名……
一名阿尔茨海默症患者(左)和他的家人在一起。他们身穿印有“记得我”(Remember Me)的T恤。
根据国际阿尔茨海默病协会(ADI)发布的《世界阿尔茨海默病2018年报告》，在全球，每3秒钟，就有一位老年痴呆患者产生。而在中国，大约有1000万老人正经受着这种疾病折磨。
和风90岁的奶奶，就是其中一员。两年前一场大病后，“她开始经常性的忘记事情，不记得自己是谁，在哪里。”
这种病，就像患者脑中的一块橡皮擦，残忍地抹去“爷爷奶奶们”往昔的记忆，也让他们的亲人承受着难以想象的痛苦。
然而，在科技发达的现代社会，人类虽然已经战胜了很多古人难以想象的不治之症，却一直拿这种病没办法。
因为它——无法治愈、难以预防、甚至很难减慢发病的脚步。
脑海中的橡皮擦——详解阿尔茨海默病
阿尔茨海默症听起来既然如此可怕，那它在医学界，到底是怎么的一种存在？具体的病症又是怎样的？
活体小鼠双光子显微镜发现阿尔茨海默病引起大脑毛细血管β淀粉样蛋白的大量沉积，表明血管因素在阿尔茨海默病病理进程中的重要作用。复旦大学供图
阿尔茨海默病，医学上是指一种起病隐匿的进行性发展的神经系统退行性疾病。
患有阿尔茨海默病的人，会出现渐进性记忆障碍、认知功能障碍、人格改变及语言障碍等神经精神症状，从而严重地影响患者的社交、工作与生活能力，危害极大。
阿尔茨海默病主要分为三个阶段。
——患病1至2年的，为轻度痴呆期；
——患病2至10年的，为中度痴呆期阶段；
——患病8至12年的，为重度痴呆期阶段。
其中，重度痴呆期的患者，会出现失语、无法自理、大小便失禁、身体僵直等症状，不仅患者本人要承受巨大的痛苦，负责照顾病人的治疗、看护人员也面临着严峻考验。
需要注意的是，阿尔茨海默综合症之所以在初期容易被忽视，主要是因为人们常把它的早期症状与正常的老年健忘相混淆。实际上，两者在遗忘程度、认知能力、生活能力、情绪变化、反应速度等方面都有明显区别。
烧钱的无底洞，曾经100%的失败率
资料图：比尔·盖茨。
比尔盖茨曾说，“我对未来最大的恐惧是思维恶化、无法思考。”他仅在2018年，就投入1亿美元，用于阿尔茨海默症相关的项目。
然而，研发治愈阿尔茨海默症的药物，就像是一个烧钱的无底洞。
过去几十年，美国、日本以及欧洲一些国家投入了大量人力物力，仅美国就有29个专业研究中心，2005年其研究经费高达11.6亿美元，欧洲经费投入也达1亿欧元。
数据显示，1998年至2017年期间，全球有146个阿尔茨海默药物临床研发中心遭遇失败。
——40%夭折于早期临床阶段；
——39%在中期临床阶段宣布失败；
——18%在后期临床阶段时折戟。
在首款被证有效的药物出现前的一百多年里，阿尔茨海默症以接近100%的失败率，成为医学界的未解难题，和最棘手的临床医学研发课题。
为什么此前所有的临床试验都失败了？
其中一个原因，可能是研究人员目前还无法确定阿尔茨海默症的发病机制。
近几十年研究中，学界一直认为，聚集在大脑内部的β淀粉样蛋白是导致阿尔茨海默症的元凶。但是绝大部分旨在通过减少β淀粉样蛋白，以延缓病情进程的临床试验，都失败了。
世界首款“有效药”能治好老年痴呆吗？
目前，市面上虽有短期内控制阿尔茨海默病症状的药物，但并未研发出根治病因的药物。正因如此，任何针对该病症的“有效药”，几乎都能保证成为世界上最畅销的药物之一。
资料图：百健公司(Biogen)。
当地时间10月22日，美国生物技术公司百健(Biogen)与其日本合作伙伴卫材(Eisai)突然宣布，他们研发的阿尔茨海默病的药物aducanumab已经通过临床测验，正待美国食品药品管理局(FDA)批准，有望量产。
消息一出，百健公司与卫材公司的股票价格一路飞涨。
该公司表示，来自3000多名阿兹海默患者的研究数据证明，此药物可以改变干扰脑细胞功能的有毒蛋白质β淀粉样蛋白，能有效延缓早期阶段的阿兹海默症患者发病时间，让他们尽量保有记忆和生活能力。
重燃希望 但别高兴太早
然而，多家外媒却分析称，尽管百健带来了好消息，但人们最好别高兴得太早。
实际上，就在2019年3月，百健公司曾宣布初步实验证明该药无效，即将结束实验。
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